日本啟動全球首個用于惡性骨腫瘤的溶瘤病毒II期試驗

2月18日，來自日本鹿兒島大學基因治療和再生醫學領域的教授小戝健一郎領導的研究小組宣布：已啟動由醫師主導的溶瘤病毒 Surv.m-CRA-1(生存素反應性、多因子生長調節腺病毒)的II期臨床試驗。該試驗旨在開發出用于惡性骨腫瘤的溶瘤病毒。

至此，世界上尚無其他溶瘤病毒(OV)療法或基因療法獲批用于惡性骨腫瘤。如果獲批將成為全球首個治療惡性骨腫瘤的溶瘤病毒。(相關文章「腫瘍溶解性ウイルスの臨床応用と今後の展望」)。

I期試驗結果：9 人中有 6 人治療有效

骨軟組織腫瘤，是發生于骨骼，肌肉，脂肪組織等軟組織部位的腫瘤總稱。大致分為骨腫瘤和軟組織腫瘤。它可能發生在身體的各個部位，從兒童到老人，年齡范圍很廣。發病率約為百萬分之四，極為罕見。

大多數的惡性骨腫瘤無有效治療方法，而創新療法(基因治療、分子靶向藥物、免疫檢查點抑制劑等)研發不足，惡性骨腫瘤被視為高度難治性癌癥之一。

小戝健一郎教授等人在Surv.m-CRA-1的I 期試驗中對 9 名標準治療無效的難治性骨軟組織腫瘤患者進行了研究。即使在最大劑量給藥的情況下也沒有觀察到嚴重副作用，表明該療法安全性高。此外，9 例中有 6 例觀察到治療有效，長期隨訪的2 例(低劑量)維持有效反應超過 2 年，表明該療法具有較高療效。

日本原創研發的轉基因病毒治療

根據I期的研究結果，研究者們將啟動II期臨床試驗，旨在獲批全球首個用于惡性骨腫瘤的溶瘤病毒治療。除了日本鹿兒島大學之外，日本國立癌癥中心中央醫院和日本久留米大學也將加入該試驗。

Surv.m-CRA-1是由小戝健一郎教授等人自主開發的一種轉基因病毒藥物。它只破壞癌細胞而不作用于正常細胞，所以它的特點是副作用少。通過直接注射到腫瘤部位給藥。

增殖型腺病毒 (CAR) 經過基因改造后，特異性地僅在癌細胞中增殖而對正常細胞影響不大。即腺病毒僅在癌細胞中增殖并裂解細胞以有效殺傷腫瘤，因此被稱為“溶瘤病毒”，Surv.m-CRA即為溶瘤病毒。